Off label

Ultimo Aggiornamento 21 Maggio 2024

La somministrazione di farmaci “off label” – Medmal WORDS

L’espressione “off label” significa letteralmente “fuori etichetta” e, accostata alla parola “farmaco”, indica un uso del medicinale secondo modalità o per indicazioni terapeutiche diverse rispetto a quelle approvate dagli Enti Regolatori.

Ma perché e quando è possibile l’uso off label di un farmaco? E chi è responsabile di eventuali effetti negativi sul paziente? Ce lo spiega l’Avv. Lucia Spadoni.

“MedMal WORDS | Le parole della responsabilità sanitaria” è un progetto divulgativo a cura di STUDIO LEGALE CHIARINI – Associazione Professionale.

INDICE SOMMARIO

• § 1. Introduzione e definizione di “off label”
• § 2. Come nasce l’esigenza di usare un farmaco off-label
• § 3. Trattamento off label e rischi per il paziente

§ 1. Introduzione e definizione di “off label”

Dobbiamo premettere che tutti i farmaci, per arrivare sul mercato, devono superare una preliminare sperimentazione clinica al fine di accertarne e garantirne la sicurezza, la corretta posologia, l’efficacia e l’utilità clinica.

Se questa procedura va a buon fine, viene rilasciata una autorizzazione all’immissione in commercio (in Italia ci pensa l’AIFA, oppure c’è una procedura centralizzata davanti all’EMA, che è valida per l’Unione Europea).

Ad ogni modo, tutte le caratteristiche e le informazioni necessarie all’utilizzo appropriato del farmaco sono poi riportate nel foglietto illustrativo, che comunemente chiamiamo anche “bugiardino”.

Ecco che la dizione off label si riferisce a un utilizzo del farmaco difforme – per dosaggio, via di somministrazione, età del paziente, malattia – rispetto alle indicazioni ufficialmente autorizzate.

§ 2. Come nasce l’esigenza di usare un farmaco off-label

Come mai può nascere l’esigenza di usare un farmaco in questo modo?

A volte, per coincidenza, si scoprono nuove e diverse potenzialità di un medicinale: è il caso, ad esempio, del Viagra, nome commerciale di un farmaco che, studiato inizialmente contro l’angina pectoris, mostrò una inattesa efficacia per la cura della disfunzione erettile, indicazione oggi ufficialmente autorizzata.

Altre volte si tratta di molecole conosciute e utilizzate da tempo, per le quali è difficile condurre gli studi di sperimentazione clinica su particolari categorie di pazienti interessati: pensiamo, ad esempio, ai malati oncologici o in età pediatrica.

Altre volte ancora si ha la necessità di fronteggiare in qualche modo delle patologie nuove, pur sempre nel rispetto delle evidenze scientifiche.

L’Agenzia Italiana del Farmaco tiene una lista aggiornata di farmaci off label ad uso consolidato (la trovi qui) che, proprio per l’opportunità terapeutica che rappresentano, possono essere erogati a carico del Servizio Sanitario Nazionale (oggi sono circa 140).
Vi figurano, ad esempio, alcuni principi attivi approvati per il trattamento dell’artrite reumatoide, che oggi vengono somministrati off-label in caso di COVID-19.

§ 3. Trattamento off label e rischi per il paziente

Ma il trattamento off label può esporre il paziente a rischi superiori rispetto all’uso indicato.

Per questo, la normativa italiana e la deontologia professionale lo consentono entro limiti stringenti, solo quando il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali già approvati per quella indicazione terapeutica e purché tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale.

Inoltre il paziente deve ricevere una specifica informazione sulle ragioni del trattamento off label, sui rischi di reazioni avverse, sui dati di efficacia disponibili; e deve manifestare il suo consenso per iscritto.

In caso di violazione di questi obblighi e previsioni, il medico può assumere una gravosa responsabilità professionale quando si verifichino eventuali conseguenze pregiudizievoli.

Va sempre ricercato, insomma, quel delicato equilibrio che ci dev’essere tra la speranza di guarigione e le concrete possibilità di cura.